Notizie da OCUGEN: OCU400, ultime novità

Già da diverso tempo, così come per altri siti di ricerca, R.P. Liguria ODV segue con molto interesse le attività dell’azienda Ocugen Inc., di base in Pennsylvania negli USA, azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie geniche, cellulari e vaccini. La nostra attenzione si è focalizzata in particolare sul recente avvio del trial clinico di fase 3 per OCU400, che coinvolge un campione di 150 partecipanti: un braccio di 75 individui con mutazione del gene RHO e un braccio di 75 individui che sono gene-agnostici (quindi non si conosce quale sia la mutazione genetica che ha causato la malattia). Questa sperimentazione ha proprio lo scopo di cercare delle soluzioni mirate, non a ripristinare la funzionalità del singolo gene, ma piuttosto a intervenire su condizioni comuni causa di “morte dei fotorecettori”, indipendentemente da quella che sia la mutazione genetica, in modo tale da poter ridurre le tempistiche della ricerca rispetto ad affrontare le mutazioni genetiche una ad una.

In seguito a questa notizia, ad agosto u.s., si è aggiunto un altro evento nella vicenda: l’azienda ha ricevuto dalla FDA la notifica per iniziare il suo programma di accesso ampliato EAP(*) (Expanded Access Program) per il trattamento di pazienti adulti, di età pari o superiore a 18 anni, affetti da retinite pigmentosa (RP).

Negli USA (*) EAP è l’acronimo che consente ai pazienti, con esigenze mediche non soddisfatte e con condizioni di malattie invalidanti o gravi, di accedere a trattamenti al di fuori di una sperimentazione clinica, utilizzando farmaci che non sono stati ancora approvati dalla FDA. L’EAP OCU400 è quindi oggi disponibile, prima dell’approvazione della domanda di licenza biologica, per i pazienti con RP precoce, intermedia ed avanzata con una conservazione almeno minima della retina, che possono trarre vantaggio dal meccanismo d’azione di OCU400. (ndr. Il riconoscimento EAP è paragonabile in Italia al permesso per “uso compassionevole”).

A seguito dei nostri contatti diretti con l’azienda per comprendere se sussista la possibilità di accesso a questo trattamento e in che termini, anche per i pazienti residenti fuori dagli Stati Uniti, abbiamo ricevuto la seguente risposta che per brevità sintetizziamo: “Attualmente stiamo attivando siti clinici e centri chirurgici chiave negli Stati Uniti, dove prevediamo di implementare il programma entro le prossime settimane. Vi informeremo non appena i siti saranno operativi. Si tenga presente che Ocugen coprirà il costo del farmaco, mentre saranno a carico dei pazienti le restanti spese di trattamento (75.000 dollari circa), che coprono i costi operativi del sito (ndr. il centro ove verrà effettuata la terapia) e altre attività correlate.

Nota: Questo Programma di Accesso Esteso (EAP) fornisce un potenziale percorso per i pazienti adulti affetti da retinite pigmentosa (RP) per accedere a OCU400, un prodotto medico sperimentale, al di fuori di uno studio clinico in corso. Questo è possibile quando non esistono prodotti approvati dalla FDA per il trattamento della RP. Tenete presente che:

– OCU400 è un prodotto sperimentale che non è stato approvato dalla FDA.

– OCU400 è attualmente in fase di test in un programma di sperimentazione clinica di Fase 3.

– La partecipazione a questo programma è interamente volontaria.

– L’idoneità al programma di accesso esteso OCU400 include soggetti con stadi da precoci ad avanzati di
RP con una minima conservazione della retina.”

Per opportuna brevità, non riportiamo i dettagli operativi, chiunque voglia consultarli può contattare l’Associazione in qualunque momento.

Attualmente considerando i costi e l’aspetto sperimentale, aderire a questa terapia appare quasi sicuramente una strada poco percorribile per la maggioranza dei pazienti. Tuttavia, visti i positivi risultati riferiti per le fasi 1 e 2, ci piace avere fiducia che anche la fase 3 venga superata e che quindi la terapia possa passare alla fase clinica, concorrendo ad ampliare i trattamenti per alcune malattie della retina con la potenziale prospettiva, come si è già verificato per altre terapie (vedi terapia genica per RPE65), di essere dispensata dal nostro Servizio Sanitario Nazionale.

Al momento restiamo in attesa di conoscere i risultati della sperimentazione e i suoi sviluppi…

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